Tratamento usa vírus do HIV para curar crianças com sistema imunológico frágil

Eles nasceram sem um sistema de combate a germes funcionando, cada infecção uma ameaça às suas vidas. Agora, 10 bebês com " doença do menino da bolha " tiveram sua fixação por uma terapia genética feita a partir de um dos piores inimigos do sistema imunológico - o HIV, o vírus que causa a AIDS .

Um estudo divulgado na quarta-feira detalha como os cientistas transformaram esse vírus inimigo em um salvador, alterando-o para que não causasse doenças e depois o usando para entregar um gene que os meninos não tinham.

"As crianças estão curadas", disse à NBC News a Dra. Ewelina Mamcarz, uma das líderes do Hospital de Pesquisas St. Jude Children, em Memphis. "Elas vieram até nós como crianças pequenas, algumas com apenas 2 meses, com Agora eles estão em casa, vivendo vidas normais, freqüentando creches ".

Eles não exigem injeções mensais, mas levará mais tempo para ver se é uma correção permanente, disse ela.

Omarion Jordan, que faz 1 ano no final deste mês, fez a terapia em dezembro para tratar a síndrome da imunodeficiência grave combinada, ou SCID.

Omarion bebê com sua mãe Kristin
Omarion Jordan, com sua mãe Kristin Simpson, agora tem um sistema imunológico normal. Cortesia Kristin Simpson
"Durante muito tempo não sabíamos o que havia de errado com ele. Ele só continuava recebendo essas infecções", disse sua mãe, Kristin Simpson. Aprender que ele tinha SCID "foi simplesmente desolador ... eu não sabia o que iria acontecer com ele".

Omarion agora tem um sistema imunológico normal. "Ele é como um bebê normal e saudável", disse Simpson. "Eu acho incrível".

Os resultados do estudo foram publicados pelo New England Journal of Medicine. O tratamento foi iniciado por um médico St. Jude que morreu recentemente, Brian Sorrentino.

"Este julgamento é o trabalho de sua vida", disse Mamcarz à NBC News.

A SCID é causada por uma falha genética que impede que a medula óssea faça versões efetivas das células do sangue que compõem o sistema imunológico. Afeta 1 em 200.000 recém-nascidos, quase exclusivamente do sexo masculino. Sem tratamento, muitas vezes mata no primeiro ano ou dois da vida.

"Uma infecção simples como o resfriado comum pode ser fatal", disse Mamcarz.

O apelido de "doença do menino bolha" vem de um caso famoso na década de 1970 - um garoto do Texas que viveu por 12 anos em uma bolha protetora de plástico para isolá-lo dos germes. Um transplante de medula óssea de um irmão geneticamente compatível pode curar o SCID, mas a maioria das pessoas não tem um doador adequado. Transplantes também são medicamente arriscados - o garoto do Texas morreu depois de um.

Omarion Jordan
"Durante muito tempo não sabíamos o que havia de errado com ele. Ele continuava recebendo essas infecções", disse a mãe de Omarion Jordan, Kristin Simpson. Cortesia Kristin Simpson
Os médicos acham que a terapia genética poderia ser uma solução. Envolve a remoção de algumas células sangüíneas de um paciente, usando o HIV modificado para inserir o gene em falta e devolvendo as células através de um IV. Antes de recuperar as células, os pacientes recebem uma droga para destruir parte da medula, para que as células modificadas tenham mais espaço para crescer.

Quando os médicos tentaram pela primeira vez há 20 anos, o tratamento teve efeitos não intencionais em outros genes, e alguns pacientes desenvolveram leucemia posteriormente. A nova terapia tem salvaguardas para diminuir esse risco.

Um pequeno estudo de crianças mais velhas sugeriu que era seguro. O novo estudo tentou em bebês, e os médicos estão relatando os primeiros oito que foram tratados no St. Jude e no Hospital Infantil San Francisco UCSF Benioff.

Em poucos meses, níveis normais de células saudáveis do sistema imunológico se desenvolveram em sete meninos. O oitavo precisou de uma segunda dose de terapia gênica, mas agora está bem também. Seis a 24 meses após o tratamento, todos os oito estão fazendo todos os tipos de células necessárias para combater infecções, e alguns receberam com sucesso vacinas para aumentar ainda mais sua imunidade à doença.

Nenhum efeito colateral sério ou duradouro ocorreu.

Omarion é o 10º garoto tratado no estudo, que está em andamento. É patrocinado pelo American Liberal Syrian Associated Charities, o Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia, a Fundação Assis de Memphis eo governo federal.

"Até agora parece realmente bom", mas os pacientes terão que ser estudados para ver se os resultados duram, disse o Dr. Anthony Fauci, chefe do Instituto Nacional de Alergia e Doenças Infecciosas, que ajudou a desenvolver o tratamento. "Para mim, isso parece promissor."

Direitos a ele foram licenciados por St. Jude para a Mustang Bio. Os médicos dizem que não têm estimativas sobre o custo de um tratamento aprovado. Eles dizem que também esperam experimentá-lo para problemas mais comuns, como a doença falciforme.

Fonte: www.nbcnews.com